Zolgensma- 这项差异脊髓性肌肉萎缩症它是一种罕见的遗传性疾病,会损害神经细胞,导致肌肉萎缩。目前,它是世界上最昂贵的药物。对一名幼童进行一次性的救命药物治疗费用为210万美元

虽然佐尔根斯玛的天价在今天还是个异类,但到本世纪末,将会出现数十种细胞和基因疗法,每剂药物的价格将高达数十万至数百万美元。食品和药物管理局预测到2025将批准10至20个细胞和基因疗法每年。

我是一个生物技术和政策专家专注于改善对细胞和基因疗法的访问。虽然这些即将到来的治疗有可能拯救许多生命和缓解太多的痛苦,世界各地的医疗保健系统没有装备来处理它们。有必要的创意新付款系统,以确保每个人都有平等的访问这些疗法。

基因疗法的兴起

目前,只有大约7000种罕见疾病的5%有一种fda批准的药物,导致数千种疾病无法治愈。

但在过去的几年里,基因工程技术已经令人印象深刻的进步以达到治疗疾病的终极目标改变细胞的遗传指令

由此产生的基因疗法将能够在DNA水平上用一剂药治疗许多疾病。

成千上万的疾病是DNA错误的结果,这阻止了细胞正常运作。通过直接纠正引起疾病的突变或改变细胞的DNA,给细胞提供抗击疾病的新工具,基因治疗为医学提供了一种强有力的新方法。

1745年基因疗法在世界各地的发展中。这项研究的很大一部分集中在罕见的遗传疾病,影响全世界有4亿人

我们可能很快就会看到罕见疾病的治疗方法镰状细胞病肌肉萎缩症,儿童的早衰症这是一种罕见的遗传性疾病,会导致儿童迅速衰老。

进一步进入未来,基因疗法可能有助于治疗更常见的条件,如心脏疾病慢性疼痛

高昂的价格标签

问题是这些疗法将会有巨大的价格标签。

基因疗法是多年的研究和发展总额总额为数亿亿万数十亿美元.先进的生产设备、训练有素的人员和复杂的生物材料使基因疗法有别于其他药物。

制药公司表示收回成本,特别是毒品少量的潜在患者,意味着更高的价格。

医疗保健系统高价格的收费将不会微不足道。考虑对镰状细胞疾病的基因治疗治愈,预计将在未来几年内提供。该治疗的估计价格为每位患者185万美元。因此,经济学家预测它可能花费单一的医疗保险计划每年近3000万美元,即使假设只有7%的符合条件的人口接受了治疗。

那只是一种药物。将几十种类似疗法引入市场潜水应变医疗保健系统和创建私营保险公司艰难的财务决策

降低成本,寻找新的支付方式

提高患者获得基因疗法的途径之一是简单地要求制药商降低收费最近在德国采取的策略

但这具有很大的挑战,可能意味着公司干脆拒绝治疗在某些地方。

我认为更平衡和可持续的方法是两倍。在短期内,开发新的支付方法是很重要的,诱使保险公司涵盖高成本疗法,并在患者,保险公司和制药商分发风险。从长远来看,改善的基因治疗技术将不可避免地帮助降低成本。

对于创新的支付模式,一种经过测试的方法是将覆盖范围与患者的健康结果挂钩。由于这些疗法仍处于试验阶段,而且相对较新,没有太多的数据来帮助保险公司做出是否承保这些疗法的风险决定。如果一家保险公司为一项治疗支付了100万美元,那它最好能起作用。

基于结果的模型,保险公司将支付超过一些治疗的治疗,只有当患者提高或覆盖整个成本前期并覆盖整个成本并获得报销,如果患者没有变得更好。这些模型有助于保险公司与药物开发商共享财务风险。

另一个模型被称为“Netflix模型并将作为一种基于订阅的服务。在这种模式下,州医疗补助计划将向制药公司支付一笔固定费用,以获得无限制的治疗。这将允许一个州为符合条件的居民提供治疗,帮助各国政府平衡他们的预算书,同时给予制药商赚钱。

这个模型适用于改善路易斯安那州丙型肝炎药物的获取

在成本前方,改善访问的关键将投资简化医疗程序的新技术。例如,目前在临床试验中的昂贵的镰状细胞基因治疗需要一系列昂贵的步骤,包括干细胞移植。

比尔和梅琳达盖茨基金会,国家健康研究所诺华制药是否合作开发一种替代方法,包括简单注射基因治疗分子。他们合作的目标是帮助实现负担得起的镰状细胞治疗非洲患者以及其他资源匮乏的环境。

改善基因疗法需要政府、非营利组织、制药公司和保险公司之间的合作和妥协。现在采取积极措施,开发创新的支付模式,并投资于新技术,将有助于确保医疗保健系统准备好实现基因疗法的承诺。

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比尔和梅琳达·盖茨基金会为“对话”美国项目提供了资金,也为“对话”国际项目提供了资金。

图像信用:nobeastsofierce/Shutterstock.com

我的博士学位是在詹尼弗·杜德纳的实验室获得的,她是CRISPR基因组编辑的先驱。我现在是亚利桑那州立大学和世界经济论坛的霍夫曼研究员。我的重点是精准医疗和医疗保健方面的政策和治理挑战。

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