三个美国成年人中有一个以上高胆固醇,这可能导致心脏病和中风等严重的健康问题。我们现在所拥有的最佳补救措施是降低胆固醇的药物他汀类药物,富含蔬菜的饮食和脂肪较低,良好的老式运动。但在未来,可能有另一种方法可以减少胆固醇水平。

一种学习上周发布自然描述了宾夕法尼亚大学和生物技术公司的科学家团队如何verve therapeutics.使用基因编辑工具CRISPR将猴子的LDL胆固醇降低了60%的时间。一定剂量治疗后,猴子的胆固醇水平超过八个月八个月。

关于胆固醇

由于与太多有关的健康问题,我们经常想到胆固醇作为坏事。但它实际上对身体的多种功能至关重要;胆固醇有助于形成细胞膜的保护层,并有助于体制胆汁,维生素D和某些激素。

两种主要类型的胆固醇是LDL和HDL,或低密度脂蛋白和高密度脂蛋白。LDL是坏人,因为它的过剩通常意味着它开始在动脉墙上建立。在极端(但不是那么少数,如果你看着心脏病率)病例,LDL胆固醇会导致动脉的总堵塞并导致心脏病发作。

一个关键基因

一个叫做基因PCSK9负责制备调节胆固醇的蛋白质(相同的名称)。主要活跃在肝脏中,蛋白质不会直接分解胆固醇,但在与LDL颗粒结合的肝细胞表面上分解受体。太多的pcsk9蛋白意味着受体的细分,这意味着较少的受体,即站立在细胞上准备好从血液中除去胆固醇的工作。

相反,如果血液中漂浮的PCSK9较少,则更多的LDL受体将与细胞结合,并且将从系统中清除更多的胆固醇。

在该研究中,团队通过在特定位置将单个核苷酸从A从A核苷酸改变为G来操纵PCSK9基因。腺嘌呤基础编辑器,哪些不切割DNA像原始CRISPR-CAS9工具一样的股线,在mRNA中编码,然后使用猴子注入猴子脂质纳米颗粒(这些是简单的术语,小球的脂肪,是mRNA中的关键成分新冠肺炎疫苗)。

这个看似微小的基因的编辑足以很大程度上禁用它;该基因停止制作PCSK9蛋白质,因此猴子肝细胞上有更多的受体吸收和分解血液中的胆固醇。

结果?在收到治疗后,猴子的LDL胆固醇水平平均下降了65%。收到较高剂量的治疗(但仍然只有一次注射)的猴子,其LDL持续60%降低8个月 - 并计数。

下一步是什么?

阻止PCSK9蛋白不是一个新的想法。FDA批准了前两个PCSK9抑制剂- 2015年他汀类药物。药物需要每两到四周注射到接受者中。目标PCSK9的其他疗法也需要频繁给药,每六个月到每天到每天。

类似于这个的研究是在2020年完成,也由Verve Therapeutics领导;它显示2周后猴子的LDL胆固醇减少了59%,但没有报告长期影响。

虽然很多人认为,永远不会是一个真正的替代健康的生活方式,这也不是第一项研究,这表明我们可能能够在一天内从一些大健康问题中进行科学。科学家正在努力“锻炼丸“这对它听起来很重要:你会拍摄一颗避孕药,这会导致你的身体模仿运动时发生的事件链,而不必撞到跑步机或重量室。

同样,去年的研究人员使用基因治疗增加小鼠的肌肉肿块,成功;治疗小鼠的肌肉质量和强度水平在四个月内增加一倍,而小鼠在脂肪中吃饱的饮食并进行了最小的运动。

用于降低猴子胆固醇的基因编辑方法不会很快在人类上使用,但该工具的成功显示有一个类似的治疗的承诺被批准为人类批准。

德尼克·洛佩诺华生物医学研究院,没有参与该研究,在陪同下写道评论,“有一个很多紊乱......这可能是这种遗传修复的潜在目标,而且大多数人坦率地没有真正的治疗选择。我们正在越来越近......能够在该列表中努力,进入身体并通过技术解决这些缺陷(如果您在几十年前向人们展示)难以区分魔法。这些是美好的时光。“

图像信用:theotherkev.Pixabay.