CRISPR婴儿将需要什么才能在医学上接受?本月早些时候,一个国际科学家委员会发布备受期待的报告详细介绍了将一场基因编辑的惨败转变成一种可以消灭世代遗传疾病的强大疗法所需的步骤。

结论:编辑人类胚胎的基因组,使CRISPR婴儿尚未安全。但随着技术的成熟,它可能是,并将有各国聚绿色的程序。第一个受批准的CRISPR婴儿实验应该狭隘地限制在否则不能拥有健康儿童的夫妻 - 一个相对罕见的人 - 而且可能需要国际合作监督。

该报告脱颖而出,它没有明确讨论与CRISPR婴儿有关的道德和道德问题。它也不会在技术的优点或是否应该有一个全球性的禁令。相反,该报告设想了一个克里普尔斯婴儿最终将被允许的世界,并挖掘核心牢固的技术和监督要求,以便在医学上可以接受。

如委员会联合主席理查德·Lifton博士所说在美国,这份报告就像是“阶段性推出”CRISPR婴儿的手册,其重点是安全第一。

一项特别突出的建议是呼吁举报人系统,以潜在地扼杀芽中的未经批准的CRISP婴儿实验。总会有流氓科学家,联席主席凯·戴维斯博士。展望未来,“国际合作和基因组编辑各个方面的公开讨论将至关重要。”

沙线

令人震惊的消息Crispr'D双女孩2018年底,将科学界送进重度搜寻。The commission, organized by the US National Academy of Medicine, US National Academy of Sciences, and the UK’s Royal Society, was formed in the aftermath to tackle the thorny but practical challenge of laying a roadmap towards a “translational pathway”—that is, how to responsibly guide the technology towards acceptable medical uses, and save the damaged reputation of种系编辑

体细胞基因编辑不同于基因编辑改变成体细胞的DNA,生殖系编辑更具争议性,因为随后的编辑是遗传的。生殖系编辑可以用精子、卵子进行,更常见的是在早期胚胎上进行体外受精(IVF)。如果编辑胚胎导致婴儿,他或她的后代也将继承编辑的DNA - 因此显着提高了赌注。编辑中的错误不会影响一个人;它会困扰整个家庭线。

这些天空高赌注明确表示人类基因组编辑的第一个临床卷展览需要压倒性的理由。委员会表示,一个可接受的情景,如果父母双方都携带相同的DNA突变,这使得不可能以任何其他方式拥有健康的孩子。

以镰状细胞病为例,这种疾病是由单一基因突变引起的,通常影响非洲血统的人。基因突变导致镰状红细胞。这种情况会导致巨大的疼痛和终生的健康问题,目前还没有治愈方法。在这里,对生殖系进行编辑的理由很充分:只有一个基因罪魁祸首,它已经被识别出来,并且有一个明确的目标,因此纠正突变的尝试相对容易进行和评估,对后代有潜在的巨大好处。

该指南明确地试图劝阻轻率的医学辩护克里斯特婴儿在正义的光环中虚伪地披着原始丑闻。在那里,目标是保护未来的艾滋病毒感染者的孩子免受侵占艾滋病。但随着其他更简单的预防性方法可用,就是纸张薄。根据本指南,最近的尝试俄罗斯科学家逆转遗传性耳聋也行不通。

“这份报告非常、非常好地展示了,人们实际上需要获得可遗传的人类基因组编辑是多么罕见。”Jackie Leach Scully在澳大利亚悉尼的新南威尔士大学。

根据委员会的计算,美国只有80夫人才有伙伴患镰状细胞疾病的突变。对于符合报告标准的其他疾病,诸如囊性纤维化等其他疾病,发生的同样很低。“我们明白,并不是许多夫妻将属于这些类别,”戴维斯说,在严格的指导方面,国际合作对“做这一案件进行了这么少,因为在全球范围内很少”至关重要。

寿命安全

在报告的11条建议中,第一条强调了安全。尽管CRISPR比它的前身精确得多,但它经常会产生意想不到的DNA变化。例如,来自CRISPR的女婴的数据显示,该实验在胚胎阶段就使她们的基因组出现偏离目标的编辑。其他的技术问题包括镶嵌,并不是所有的细胞都被同等地编辑。如果胚胎中未经编辑的细胞最终占据婴儿身体的大部分,那么婴儿仍可能死于疾病。

报告称,如果不解决这些可能需要数年时间的问题,科学家就不应该进行任何临床应用。目前筛查胚胎基因组的方法也需要技术更新,以便在胚胎植入母体之前更好地捕捉到不想要的基因变化。

但需要监测和护理的需求不会在出生时停止。委员会强调,种系编辑产生的婴儿将长期延伸,以更好地了解任何潜在的健康问题 - 精神或整个生命。更重要的是,未来克里斯特婴儿的后代,甚至他们的孩子也将不得不被履行衡量对世代的影响。除了漫长而昂贵的外,这些纵向研究还具有道德问题,因为从尚未出生的儿童同意的同意是不可能的,而不是目前没有解决方案的挑战。

多个高音仪

该报告的大部分内容都阐明了在科学家和公众的密切关注下进行严格监督和实施监管的必要性。如果一个国家决定批准CRISPR婴儿,它应该首先接触更广泛的公众,讨论社会和伦理问题,然后才批准实验计划。科学家们将不得不显示大量的数据证明非目标编辑非常罕见,而转基因胚胎的早期发展类似于non-edited的实验室。初步试验还应评估国际科学咨询Panel-yet之前建立了安全性和有效性得到最终的批准。

当然,如果不执行,监管可以被忽略。为了防止再次出现令人不快和意外的挫折,欧盟委员会还呼吁建立告密者制度。何建奎,幕后的无耻科学家CRISPR婴儿实验,几乎没有关于他的计划。他咨询了多个着名的科学家了解他的工作,但他无法报告和停止他误导的尝试 - 并没有全球监督才能报告。通过一个国际小组,和一个明确定义的举报人渠道,下次尝试人体种系编辑将希望作为科学的胜利而不是一个不道德的耻辱。

层层监管可能看起来像官僚主义。但对于一个已经因CRISPR baby丑闻而名誉受损、充满潜在地雷的领域来说,踮着脚尖前进可能是最快的前进方式。

图片来源:玛丽安anbu朱万Pixabay

范雪来是一位神经科学家出身的科学作家。她在不列颠哥伦比亚大学(University of British Columbia)完成了神经科学博士学位,在那里她开发了神经退化的新疗法。在研究生物大脑时,她开始对人工智能和所有生物技术着迷。毕业后,她搬到了加州大学旧金山分校,研究以血液为基础的因素,使衰老的大脑恢复活力。她是……

遵循搁置: